A terapia gênica avançou de forma exponencial na última década, impulsionada pelo desenvolvimento de vetores virais adeno-associados (AAV) de alta especificidade tecidual e pelas ferramentas de edição gênica CRISPR-Cas9.
Atualmente, mais de 80 terapias gênicas encontram-se em fase III de desenvolvimento clínico, cobrindo desde doenças raras como a hemofilia A e B até neoplasias hematológicas e tumores sólidos refratários.